В Китае испытали экспериментальную генную терапию HG302 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Она использует технологию редактирования генов CRISPR, чтобы восстановить выработку дистрофина — белка, необходимого для работы мышц.
Согласно исследованию, опубликованному в научном журнале Cell, в эксперименте участвовали четверо мальчиков 4-8 лет. У двоих пациентов через год значительно улучшились двигательные функции. Третий не показал существенного прогресса и отказался от дальнейшего наблюдения. Еще один ребенок, которому ввели более высокую дозу, умер через трое суток.
Дистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую атрофию мышц. В мире оно встречается примерно у 1 из 3,5-5 тыс. новорожденных мальчиков.
Существующие методы лечения имеют ограничения, а ожидаемая продолжительность жизни обычно составляет 20-30 лет.
❤️ Новости Китая | ЭКД
Новости Китая | ЭКД