В Китае испытания генной терапии против болезни Дюшенна привели к смерти ребенка

В Китае испытали экспериментальную генную терапию HG302 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Она использует технологию редактирования генов CRISPR, чтобы восстановить выработку дистрофина — белка, необходимого для работы мышц.

Согласно исследованию, опубликованному в научном журнале Cell, в эксперименте участвовали четверо мальчиков 4-8 лет. У двоих пациентов через год значительно улучшились двигательные функции. Третий не показал существенного прогресса и отказался от дальнейшего наблюдения. Еще один ребенок, которому ввели более высокую дозу, умер через трое суток.

Дистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую атрофию мышц. В мире оно встречается примерно у 1 из 3,5-5 тыс. новорожденных мальчиков.

Существующие методы лечения имеют ограничения, а ожидаемая продолжительность жизни обычно составляет 20-30 лет.

❤️ Новости Китая | ЭКД

Новости Китая | ЭКД