Биотехнологи переписывают ДНК: первые испытания на людях

Компания Prime Medicine проводит глобальное исследование на людях, применяя технологию редактирования генов для изменения ДНК.

В начале октября 2026 года компания объявила о первом пациенте, получившем экспериментальный препарат для лечения генетической мутации в клетках печени, связанной с болезнью Вильсона.

Это серьезное прогрессирующее генетическое заболевание, которое требует пожизненного применения медикаментов. Американские ученые планируют создать революционный препарат для однократного лечения этой болезни с помощью редактирования генов. 

Инновационный метод лечения включён в клиническое исследование «прайм-редактирования» — технологии, способной с высокой точностью вставлять, удалять и заменять участки ДНК. Внесение только необходимых изменений в нужном месте гена минимизирует нежелательные модификации ДНК. 

Препараты «прайм-редактирования» потенциально способны исправлять практически все типы генетических мутаций и работать в различных тканях, органах и типах клеток. В перспективе технология может открыть новые возможности в лечении других тяжелых заболеваний. 

При этом эксперты предупреждают, что редактирование генов в организме связано с дополнительными сложностями. Врачи не могут проверить полную точность изменений до того, как клетки начнут делиться.

Первые клинические данные от Prime Medicine ожидаются в 2027 году.