Под пациентов будут изготавливать индивидуальные генотерапевтические препараты

🔹Такие планы есть у Минздрава — в середине прошлого месяца ведомство предложило закрепить это понятие в федеральном законе «Об обращении лекарственных средств». О создании таких средств говорят с 2024 года, а исполнение концепции планируется в 2027 году.

Главное о тенденции:

🔹Такие препараты будут изготавливаться под конкретного пациента в клинике и не будут требовать регистрации.

🔹Центр под индивидуальную генную терапию уже строит РНИМУ им. Н.И. Пирогова за 1,36 млрд руб — работы должны завершиться к июлю 2028 года.

🔹Производство персонализированных генотерапевтических продуктов решит многие проблемы орфанных заболеваний.

🔹Изготовление лекарств занимает около месяца, а стоимость составит порядка 1 млн руб.

Какие препараты уже нашли своё применение:

🔹В России с 2021 года зарегистрирован генотерапевтический препарат «Золгенсма» от швейцарской Novartis для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

🔹«Лукстурна» от той же компании для пациентов с дистрофией сетчатки.

🔹Ряд незарегистрированных генотерапевтических лекарств — например, «Vyjuvek» для детей с буллезным эпидермолизом («дети-бабочки») от Krystal Biotech или «Elevidys» от Sarepta Therapeutics для лечения миодистрофии Дюшенна.

🔹Российские компании тоже ведут такие разработки, но пока ни один отечественный препарат не зарегистрирован.

🔹Всего в мире зарегистрировано около 20 различных генотерапий.

Эксперты опасаются того, что при существующем разнообразии генных заболеваний единственный подход для создания доступного лечения — создавать препараты без регистрации. Из-за этого они не будут проходить полного цикла испытаний, поэтому понадобятся особые критерии качества и безопасности.

Подписывайтесь на Медкарту