CRISPR позволит напрямую переписывать ДНК

🔹 С момента презентации в 2019 году генный редактор показывает значимые перспективы, но теперь появилась возможность для полноценного использования генной инженерии. Учёные из Prime Medicine в Кембридже впервые тестируют способность технологии вносить изменения в организм в рамках глобального клинического исследования болезни Вильсона. Команда вводит участникам препарат Prime Editor, который напрямую переписывает ДНК в клетках печени.

Первый пациент получил инъекцию в начале этого месяца. Результаты, показывающие безопасность и эффективность препарата, ожидаются только в следующем году. Терапия потенциально может предложить пациентам однократное излечение до того, как возникнут необратимые повреждения печени и нервной системы.

Подписывайтесь на Медкарту